E' stata osservata una significativa riduzione del tasso di recidiva e del rischio di accumulo costante di disabilità nei pazienti che assumono per via orale una volta al giorno Teriflunomide ( Aubagio ).
LO studio TOWER ( Teriflunomide Oral in people With relapsing remitting multiplE scleRosis ) ha valutato l'efficacia e la sicurezza dell'assunzione una volta al giorno di Teriflunomide orale in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla.

Nello studio, i pazienti trattati con Teriflunomide 14 mg hanno mostrato una riduzione statisticamente significativa nella percentuale annualizzata di recidiva e di rischio di accumulo costante di disabilità.

L'analisi di tutti i dati TOWER è in corso.

Lo studio TOWER è uno studio di fase III, multicentrico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo.
Sono stati arruolati 1169 pazienti di età compresa tra 18 e 55 anni, che sono stati assegnati in modo casuale a trattamento una volta al giorno con 7 mg o 14 mg per via orale di Teriflunomide, oppure a placebo.

L'endpoint primario era rappresentato dalla percentuale di recidiva annualizzata, definita come il numero di recidive confermate per anno-paziente.
L'endpoint secondario principale era rappresentato dal tempo di progressione della disabilità confermato per un minimo di 12 settimane.
Le variabili di sicurezza sono state definite come eventi avversi riportati dai pazienti o rilevati dal ricercatore durante il periodo di studio.

I risultati degli endpoint primari e secondari per il dosaggio di 14 mg sono stati:

a) una riduzione del 36.3% del tasso annualizzato di recidiva, l'endpoint primario dello studio, è stata osservata in pazienti che hanno ricevuto Teriflunomide rispetto al placebo ( p minore di 0.0001 );

b) una riduzione del 31.5% del rischio di accumulo costante di disabilità a 12 settimane, il principale endpoint secondario, misurato alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ), è stata osservata con Teriflunomide rispetto al placebo ( p=0.0442 );

c) Una riduzione del 22.3% nel tasso annualizzato di recidiva è stata osservata nei pazienti trattati con Teriflunomide 7 mg rispetto al placebo ( p=0.02 ); non è stata osservata alcuna differenza statisticamente significativa tra Teriflunomide 7 mg e placebo per il rischio di accumulo costante di disabilità a 12 settimane .

I pazienti che hanno completato lo studio sono stati seguiti per un periodo compreso tra 48 e 173 settimane.
La durata media di esposizione a Teriflunomide in TOWER è stata di 18 mesi.

Gli eventi avversi osservati nello studio sono stati in linea con i precedenti studi clinici con Teriflunomide nella sclerosi multipla.
I tipi più comuni di eventi avversi riportati con maggiore frequenza nel braccio Teriflunomide sono stati: cefalea, aumento di ALT ( alanina transaminasi ), diradamento dei capelli, diarrea, nausea e neutropenia.
Si è verificato un decesso per una infezione respiratoria nel braccio placebo e tre morti nel braccio Teriflunomide a causa di un incidente automobilistico, un suicidio e sepsi.

Teriflunomide per via orale, una volta al giorno, è un immunomodulatore con un meccanismo d'azione unico. Sebbene il meccanismo d'azione di Teriflunomide non sia pienamente noto, si ritiene che Teriflunomide inibisca la proliferazione dei linfociti T e B stimolati periferici, ritenuta responsabile del processo infiammatorio nella sclerosi multopla, mantenendo generalmente normale la funzione immunitaria. ( Xagena_2012 )

Fonte: Genzyme 2012

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